Las dos pacientes son niñas. Tanto la primera, de siete años, como la segunda, de 10, tenían leucemia linfoblástica aguda (ALL, por sus siglas en inglés), un cáncer más frecuente en niños que en adultos. La última parte de sus historias también es parecida. Ambas se sometieron al tratamiento convencional (quimioterapia estándar) y en ninguno de los casos se produjo un avance. De hecho, al poco tiempo, sufrieron sendasrecaídas.
Después de probar de forma experimental la terapia génica, el pronóstico dio la vuelta. Ahora están 'libres' de cáncer. No hay ni rastro de células cancerosas en sus cuerpos y todo después de haber recibido células T defensivas manipuladas específicamente para multiplicarse y destruir una proteína denominada CD19, muy presente en los pacientes con esta enfermedad.
La hazaña la lideró un equipo de médicos del Hospital Infantil de Filadelfia (EEUU) y de la Universidad de Pensilvania (EEUU). "Este estudio describe hasta qué punto estas células tienen un efecto anticancerígeno en los niños", aunque, subrayan los autores, "en algunos pacientes con ALL, necesitaremos ir más allá y modificar el tratamiento" para atacar moléculas de superficie implicadas en la proliferación celular.
Este ensayo clínico cuenta con la colaboración de los científicos de la Universidad de Pensilvania, quienes que ya aplicaron este tratamiento para las leucemias que afectan a las células B. En 2011, también de forma experimental, probaron esta terapia en tres adultos con leucemias muy avanzadas, las tres del mismo tipo: linfocítica crónica (CLL). Los resultados fueron sorprendentes. En dos de ellos, el cáncer remitió y ahora que han pasado algo más de dos años, las noticias son muy buenas porque continúan en remisión.
El principal autor de dicha investigación es también el autor senior del actual estudio, Carl June, profesor de inmunoterapia en la escuela de Medicina de la Universidad de Pensilvania. Tras este nuevo y exitoso hallazgo asegura que su mayor esperanza es que los esfuerzos realizados por él y el resto del equipo sirvan para, algún día, "reducir o prescindir de la necesidad de un trasplante de médula ósea [actualmente es la única opción de cura], una intervención que conlleva un alto riesgo de muerte y además requiere largas hospitalizaciones", según June.
La idea de June y sus compañeros es que si con el tiempo, el tratamiento es efectivo, "nos gustaría seguir investigando y quizás llegar a tratar la leucemia sin quimioterapia".
Lo que los investigadores hicieron fue adaptar el tratamiento original para CLL a la leucemia linfoblástica aguda, que afecta fundamente a los niños. Después de décadas de investigación, los oncólogos pueden curar al 85% de los pequeños enfermos. Las dos niñas del estudio formaban parte del 15% en el que los tratamientos convencionales no funcionan.
Las dos pequeñas se han beneficiado de un gran trabajo debioingeniería. Los artífices de este hallazgo manipularon su sistema inmune para incrementar su capacidad de lucha contra este cáncer.
La terapia
¿Cómo? Extrajeron células T propias de cada paciente y las modificaron en el laboratorio, 'adiestrándolas' para que se multipliquen y destruyan las células cancerosas responsables de la enfermedad. Crearon un tipo de células denominadas CTL019, diseñadas específicamente para atacar una proteína llamada CD19 que se deposita sólo en la superficie de las células B.
Tras este proceso de manipulación genética, las células T consiguen ser más potentes en su objetivo. De hecho, al infundirlas, cada una es capaz de matar a miles de células tumorales.
Cabe señalar que mientras las células CTL019 eliminan la leucemia, también producen una serie de efectos secundarios: fiebres altas y baja presión sanguínea, entre otros. En una de las niñas (la más pequeña) estas complicaciones fueron más severas y el equipo médico tuvo que tratarlas rápidamente.
En definitiva, la terapia CTL019 elimina todas las células B que llevan CD19, sean tumorales o no. Como dice los autores, "los pacientes pueden vivir sin células B, aunque necesitarían transfusiones regulares de inmunoglobulina, lo cual podría hacerse en casa".
Los investigadores ahora continúan estudiando esta terapia y explorando las razones por las que algunos pacientes no responden a la terapia o experimentan recaídas. A diferencia de la primera paciente, la segunda recibió células T modificadas a partir de la donación de un cordón umbilical compatible. Además, previamente había sido tratada con un anticuerpo monoclonal y quizás esto pudo favorecer el éxito de la terapia génica.
